Ein Durchbruch in der CRISPR-Geneditierung für Patienten mit Blutkrankheiten zeigt das Versprechen und die Probleme mit der neuen Technologie New England Journal of Medicine (gesehen von Wissenschaft Mag). Forscher von CRISPR Therapeutics entwickelten ein DNA-schneidendes Enzym, das die Blutzellen dazu zwang, mehr Hämoglobin zu produzieren, sodass die Patienten schmerzfrei leben konnten, ohne dass regelmäßige Bluttransfusionen erforderlich waren. Behandlungen können jedoch Millionen von Dollar kosten, was bedeutet, dass sie vielen Menschen erst helfen, wenn die Preise erheblich fallen.

Die Forscher konzentrierten sich auf zwei Zustände, Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie, von denen allein in den USA mehr als 100.000 Schwarze betroffen sind. Sichelzellenerkrankungen führen dazu, dass sich flexible rote Blutkörperchen versteifen und eine Halbmondform bilden, was den Patienten starke Schmerzen verursacht und das Risiko von Organschäden, Schlaganfall und anderen Problemen erhöht.

Es ist wunderbar, aber es wird das globale Gesundheitsproblem nicht lösen.

In schweren Fällen erhalten Patienten Knochenmarktransplantationen, eine riskante Behandlung, die perfekt abgestimmte Spender erfordert, die sehr schwer zu finden sind. Während die CRISPR-Behandlung auch eine Knochenmarktransplantation erfordert, werden die eigenen Blutstammzellen des Patienten verwendet.

Zunächst wurden dem Patienten Blutstammzellen entnommen und die defekten Zellen mittels Chemotherapie zerstört, ähnlich wie bei normalen Knochenmarktransplantationen. Anschließend verwendeten die Forscher das DNA-schneidende Enzym und die Leit-RNA von CRISPR, um BCL11A zu brechen – einen genetischen Schalter, der das Gen für fötales Hämoglobin früh im Leben abschaltet. Mit diesem jetzt reaktivierten Gen wird fötales Hämoglobin produziert, das fehlendes fehlendes Hämoblogin bei Patienten mit Beta-Thalassämie wiederherstellt und fehlerhaftes Hämoglobin bei Sichelzellenpatienten ersetzt.

Infolgedessen stellten die meisten Patienten in den Studien ausreichende Mengen an fötalem Hämoglobin her und benötigten keine Bluttransfusionen mehr. Dazu gehören ein Teenager, der jetzt schmerzfrei schwimmen kann, sowie ein junger Mann, der nach Angaben des Boston Children’s Hospital zweieinhalb Jahre lang keine Bluttransfusionen mehr hatte, nachdem er sie regelmäßig benötigt hatte.

Die Forscher müssen längere Zeit nachuntersuchen, um sicherzustellen, dass es keine Nebenwirkungen wie Krebs gibt, die durch CRISPR verursacht werden können. Das größte Problem sind jedoch die Kosten – obwohl das Team den potenziellen Preis für die Behandlung nicht erwähnt hat, kann eine vergleichbare Nicht-CRISPR-Gentherapieoption bis zu 1,8 Millionen US-Dollar pro Patient kosten, einschließlich Chemotherapie und Krankenhausaufenthalt. Das schließt offensichtlich viele Patienten aus, insbesondere in den USA, wo die Kosten für die Gesundheitsversorgung astronomisch sein können.

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Das National Institute of Health und die Bill and Melinda Gates Foundation investieren jedoch bis zu mehreren hundert Millionen Dollar in die Technologie, um die Kosten zu senken. Dies könnte neue Behandlungsmethoden einschließen, die die Notwendigkeit einer Knochenmarktransplantation beseitigen würden. „Es ist ein großes haariges Ziel. aber wir werden es schaffen“, sagte Donald Kohn, Forscher an der Gen University of California in Los Angeles.